Vendredi, Shu Yilai, professeur et chirurgien praticien à l’Université Fudan de Shanghai, a partagé les résultats de l’essai, dans lequel de jeunes patients ont reçu des injections d’un virus qui a ajouté de l’ADN de remplacement aux cellules ciliées de leur oreille interne. Quatre participants sur cinq ont depuis développé la capacité d’entendre. Comme nous l’avons écrit : « Les scientifiques chinois disent [they] sont les premières personnes à retrouver leur voie auditive naturelle… L’exploit est d’autant plus remarquable que jusqu’à présent, aucun médicament, quel qu’il soit, n’a jamais pu améliorer l’audition.
Il s’agit d’une avancée phénoménale dans l’utilisation de la thérapie génique pour restaurer les sens humains., et Antonio et moi avons entendu à quel point cela est important sur le plan personnel de la part de Qin Lixue, dont la fille Yiyi, âgée de six ans, est la troisième patiente à participer à l’essai. Elle nous a raconté comment Yiyi, qui est en première année, « avait besoin que les autres élèves la réveillent » à l’heure de la sieste à l’école parce qu’elle déconnecte son implant cochléaire pendant qu’elle dort. Maintenant, nous a dit Qin, « elle me dit qu’elle peut entendre la musique qui termine la sieste et se réveiller toute seule. »
Mais ce résultat remarquable se heurte aux mêmes défis de calcul qui pèsent sur de nombreuses solutions médicales, aussi bien les thérapies géniques que la médecine traditionnelle : elles sont utilisées pour traiter une maladie très spécifique et rare, de sorte que la demande du marché ne justifie pas les dépenses en R&D et en masse. production.
Cette thérapie génique particulière ne fonctionne que lorsque la surdité est due à un manque d’otoferline, une protéine produite pour transmettre les signaux auditifs de l’oreille au cerveau. Seulement environ 1 à 5 % des cas de surdité innée sont causés par un manque d’otoferline, de sorte que de nombreux autres enfants sourds ne peuvent pas encore bénéficier de cette thérapie.
Bien que les coûts ne soient pas un facteur pour les essais expérimentaux comme celui auquel Yiyi a participé, ils deviendront plus importants si la technologie doit être introduite sur le marché de masse.
Une chose qui pourrait aider, ce sont les subventions gouvernementales. Par exemple, dans le but de développer la compétitivité de Shanghai dans le secteur de la thérapie génique, le gouvernement municipal a offert aux entreprises locales des subventions importantes pour développer de nouveaux traitements ; une entreprise peut recevoir jusqu’à 13 millions de dollars par an pour fabriquer un produit de thérapie génique approuvé localement dans la ville. D’autres gouvernements locaux en Chine ont annoncé des politiques similaires, qui pourraient attirer davantage d’entreprises de biomédecine dans le domaine de la thérapie génique.
